免疫性血小板减少症（ITP）的主要特征为血小板破坏过多和生成减少。若病程持续超过12个月，则被认为是慢性免疫性血小板减少症（CITP），多见于年长儿^[1]，与性别无明显相关性^[2]。血小板的减少程度决定了本病出血风险的高低^[3]，一般在血小板计数低于（20~30）×10⁹/L时，患儿易发生皮肤黏膜的自发性出血^[4]，出血部位涉及皮肤、口腔、消化道等，严重者可发生内脏出血或颅内出血^[5]。西医治疗的目的主要是达到安全的血小板计数，防止临床相关出血^[4]，但患儿在治疗过程中的生活质量易被忽视。多项临床研究表明，CITP患儿健康相关的生活质量显著降低^[6-8]。因不可预测的出血症状，患儿的活动常受到严格限制。此外，长期应用糖皮质激素出现的“满月脸”“水牛背”等不良反应，给正处在生长发育期的儿童也造成较大心理负担^[9]。

中医药治疗CITP的毒副作用较少，能改善患儿的出血症状，降低疾病的复发率^[10-13]，提高CITP患儿的生活质量，在CITP的治疗中应用前景广阔。但因中医辨证论治的灵活多样，尚未有统一的、被人们广泛接受的中医疗效评价标准，目前亟待产生一种新的量化工具来客观评价中医药治疗CITP的疗效。近几十年来，生存质量量表作为一种对慢性病患者的生存质量进行客观评价的测量工具，在国际上受到广泛认可，多种健康普适量表及疾病特异性量表不断更新发展^[14-15]。本研究以中医理论为指导，结合量表的制定原则，采用德尔菲法，初步编制出的儿童CITP中医生存质量量表具有中医特色，可为中医治疗CITP提供客观的量化评价依据，进而丰富CITP中医疗效评价体系相关内容。

1 资料与方法 1.1 成立议题小组筛选敏感指标

本课题的议题小组成员共10名，包括教授、副教授、博士研究生和硕士研究生，负责调研相关文献，确保量表条目的提出具有全面性、合理性以及均衡性。依据量表的构制原则制定专家问卷，选择相关领域的专家进行问卷咨询，统计分析每轮问卷的咨询结果，并讨论整理。同时，本课题的开展还借助于量表设计专家、统计学专家以及儿科科研人员的大力支持与帮助，确保研究工作的顺利完成。

议题小组成员检索了国内外数据库中大量有关儿童ITP的临床症状特征、生存质量以及量表研制的文献。通过对这些文献进行回顾调研，结合中国儿童ITP的中西医诊疗现状，初步确定咨询问卷的提纲，筛选出敏感条目。采用目的抽样法选取20例患儿及其家长，围绕本生存质量量表各个构成领域所涵盖的内容，再次逐条讨论修整收集到的信息，对其进行分类提炼，确定量表的最终维度（4个）和具体条目（95个）。

1.2 专家遴选

依据德尔菲法对咨询专家人数的建议：10~50名^[16]。议题小组结合研究目的，遴选出中国治疗儿童CITP经验较为丰富的专家30名，分别来自北京、上海、浙江、江苏、湖南、福建、山东等地，保证选取的咨询专家具有全面性、代表性和权威性。

1.3 咨询问卷的制定与发放

专家咨询问卷的主要内容由4个部分组成：1）背景资料。阐述课题研究的目的和条目评分填写的原则（两级评分法）。2）专家的基本信息。主要包含专家的年龄、性别、学历、职称、工作时间等。3）儿童CITP中医生存质量量表条目池。共有生理、心理、独立性和社会因素4个维度，包含各项条目重要性及准确性的评分。4）专家自评表。即专家的权威度评判，专家对填表内容熟悉程度及判断依据。本课题共进行两轮专家问卷调查，间隔时间为7~10 d，每轮专家问卷均以电子邮件的形式发送，由专家亲自填写并返还。

1.4 统计学分析

用Excel数据库和SPSS 22.0软件统计分析每轮问卷专家的积极系数、专家意见集中程度以及专家意见协调程度。计量资料用均数±标准差（x±s）进行描述，计数资料用频数、百分比进行描述，依据所有条目分数的平均值、变异系数以及不重要百分比的算术均值、标准差，确定每项条目筛选的界值，进行条目筛选。当某1个条目的分数同时满足平均数小于界值，且变异系数和不重要百分比均大于界值时，该条目予以删除。

2 结果 2.1 专家积极性

专家的积极性主要由规定时间内专家问卷的回收率体现。第1轮专家问卷以电子邮件的形式共寄出30份，在规定时间（1周内）共有29份问卷返还，1名专家因个人工作繁忙未及时作答，故第1轮专家问卷的回收率为97%；第2轮专家问卷以电子邮件的形式共寄出29份，在规定时间（1周内）全部返还，回收率为100%。参评专家的基本情况见表 1。

2.2 专家权威程度

专家权威系数（Cr）代表专家的权威程度，一般通过两方面进行评估：1）判断依据系数（Ca），表示专家对指标进行评价的依据，依据大、中、小3个等级从实践及工作经验、理论分析、国内外同行的了解、直觉感觉4个方面进行评判^[17]。2）专家熟悉程度系数（Cs），依序分为很熟悉、熟悉、较熟悉、一般、较不熟悉、很不熟悉6个等级，分别赋值0.9、0.7、0.5、0.3、0.1、0。专家权威程度的计算公式：Cr=（Ca+Cs）/2。一般认为Cr > 0.70为可接受信度^[18]。本研究中两轮专家咨询问卷的权威系数分别为0.84和0.86。见表 2。

2.3 专家意见协调程度

肯德尔协调系数（W）表示专家们对每轮问卷中条目的协调程度，两轮专家问卷咨询的W值见表 3。

2.4 两轮专家咨询问卷条目筛选情况

专家咨询问卷中条目的重要性分两个等级进行判定（0为未选，1为入选），对每个条目的专家评分进行统计分析，计算出各个条目分数的界值（表 4），依据界值筛选条目。第1轮咨询问卷中，27个条目被删除。多数专家认为疲劳也是本病的重要临床症状，建议增加。议题小组经讨论，在第2轮问卷中，增加条目D7“劳累会使患儿的病情加重吗?”。对第2轮咨询问卷进行统计分析，共有12个条目被删除。其中，A4和A5条目是关于月经情况的咨询，专家提出这两个条目仅适用于已发育女性，有一定的限制性，议题小组结合统计学专家和量表设计专家的意见对此进行论证后，决定对这两个条目暂行保留处理，待以后在临床上对CITP儿童分年龄段进行生活质量调查时采用。因此，初步制定出的儿童CITP预测试量表，包含4个维度、57个条目（表 5）。

3 讨论 3.1 量表的科学性与合理性

本量表采用德尔菲法对量表的条目进行筛选。德尔菲法是医学领域中较为受研究者青睐的一种匿名函询法。各专家组成员相互之间不了解彼此的基本信息，只通过邮件单方向与课题组联系交流，消除了权威度对个别专家意见的影响。此外，本量表经过两轮专家意见的交流，29名专家的意见协调度较好，多数专家达到了较为一致的观点。因此，依据德尔菲法制定的CITP中医生存质量量表具有广泛的代表性，较为科学合理。

3.2 量表内容的可靠性

本课题所选专家来自中国不同地方，具有丰富的经验和较高的职称，且两轮专家咨询问卷的权威系数分别为0.84和0.86，均在0.70以上，提示专家在本研究领域的权威程度高，咨询结果较可靠。两轮问卷的有效回收率分别为97%和100%，表明专家参与本研究的积极性高，对儿童CITP生存质量研究较为重视。两轮问卷均在规定的时间内返还，且多数专家补充了修改意见，可见专家对本量表研制较为支持与关注，反映出本量表研究的重要意义。

3.3 量表研究的重要意义

儿童ITP主要是由自身抗体和T细胞介导的血小板破坏增加以及血小板生成减少所引起，由于父母和医生对ITP相关出血的担忧，CITP儿童的活动可能会受到过度限制^[7]。因此，对于CITP的治疗，不仅需要维持血小板计数在一个安全的止血范围，更需要关注患儿在治疗过程中的生存质量改善情况。长期的临床实践证明，中医药对儿童CITP有着独特的治疗优势和显著的临床疗效^[19-20]，但因各医家心得体会不同及辨证论治多样，很少能形成规范化的疗效评价标准，且西医已有量表不能体现中医整体观念级辨证论治，这些均严重制约了中医药治疗儿童CITP的发展。开展CITP中医生存质量量表的研究既能将中医经典的认知思辨特质融入其中，又能兼顾临床测评定量化、客观化、可视化的现代需求，因此，对儿童CITP的中医疗效评价具有重要价值。本课题将具有中医特色的条目，如五心烦热、气短、头晕、口干、口舌生疮、口渴、食欲、面色、汗出、大便情况等一些与中医辨证论治相关的指标纳入CITP预测试量表，可为临床医生遣方用药提供依据。以中医辨证依据为基础，结合健康相关的生存质量量表，制定出的儿童CITP中医生存质量量表，可量化评价中医治疗CITP的疗效，能更好地体现中医药对CITP的治疗优势。本量表从生理职能、情感职能、社会角色、环境因素4个维度来反映CITP患儿的生存质量，并将中医概念有效融入其中，有破有立，为中医治疗CITP的疗效评价走向规范化、国际化搭建了一个便捷平台，为儿童其他慢性疾病的中医疗效标准化提供了重要的启迪与借鉴，留下了充分的发挥空间。

4 小结

本研究在中医理论指导下，通过文献检索、病例调研、专家咨询等方法，初步编制出包括生理、心理、独立性和社会因素4个维度，共57个条目的儿童CITP中医生存质量量表。该量表研制方法科学，结果可靠。同时，量表条目内容包含中医特有的评价指标，体现中医特色，面向临床普及，可量化评估中医治疗儿童CITP的疗效，也为中国儿童CITP生存质量的评价提供参考依据。下一步拟对量表进行信度和效度的考评。