1976年美国率先提出卫生技术评估（Health technology assessment，HTA）的概念^[1]。早期的技术评估研究将HTA定义为考察技术应用短期和长期后果一种政策研究形式（例如有效性、临床的安全性、经济性等），其目的是帮助不同层面的政策制定者提供科学资料和决策依据。2020年国际卫生技术评估机构网络（INAHTA）定义HTA为一个多学科过程，采用明确的方法来评估卫生技术在其生命周期的不同阶段的价值，以便为决策者提供科学信息和依据，以促进公平、高效和高质量发展的卫生系统^[2]。卫生技术评估是一个年轻而有活力的学科领域，它通过整合各类卫生技术安全、有效、经济和社会影响的证据，为决策者进行循证决策提供手段与工具。随着医药卫生体制改革的推进，卫生技术评估的重要性愈发凸显。它为决策者提供了一种循证决策的工具和手段，有助于优化资源配置，选择和使用适当的技术，推动卫生系统的可持续发展。

1 欧美四国卫生技术评估现状

从美国发布的第一份评估报告起，HTA至今已有40余年的发展历史。随着该领域的发展，研究者们不再局限于某一具体的临床治疗方式和手段的评估，转而利用HTA作为一个判断新技术准入和使用的政策工具。HTA为构建研究与决策之间的桥梁提供循证信息，以帮助决策卫生技术的选择和使用（包括新兴的新技术），促进高效和适当的卫生资源配置，并在控制成本的同时为患者和医疗保健系统实现价值最大化。HTA在国际上得到了广泛的认可，并在卫生政策制定中扮演着重要角色。在英国的国家健康与临床医学卓越研究所（NICE）、瑞典健康护理技术评估委员会、世界银行、世界卫生组织等国际组织及机构的帮助下，众多发达国家以及发展中国家纷纷在其医疗体系中建立了这一制度。

1.1 英国

英国卫生评估主要由NICE负责，该机构成立于1999年，主要工作是评估药品和技术的临床效益和经济效益，为国民卫生服务系统（NHS）提供医疗保健指导^[3]，这解决了当时阻碍英国全民医保的推行的一系列问题，包括服务质量不平等、资源浪费和临床实践不一致等。NICE的职责是确定在NHS系统决策中使用药品和器械的可能性，以此作为决策依据，制定规范NHS人员行为的临床指南，并支持卫生部门在医疗资源分配方面的决策。

NICE评估方法目前分为多技术评估（MTA）、快速技术评估（FTA）、单一技术评估（STA），3类方法主要在时间、内容有所不同。多技术评估适用于一种疾病的多种治疗手段，包括药物或非药物疗法，评估周期为56周；单一技术评估解决了多技术评估时间过长的问题，主要针对新药或现有药品新增适应证进行，评估周期为43周；快速技术评估着重于更快地向患者提供最具成本效果的评估，评估周期为32周^[4]。

NICE的评估流程主要分为三步：1）主题遴选：英国卫生与社会福利部要求NICE对所有进入英国市场的新药或申报新适应证的药物进行评估。对于非药物主题，如医疗器械、诊断技术等，NICE与专家机构、通过主题遴选方式确定评估对象。2）范围探查：范围探查是评估过程中关键的步骤，通过全方位收集资料明确评估问题、设定评估内容和证据分析范围，为评估提供指导框架。该步骤产出选题报告，包括临床技术背景、技术使用细则、适用人群、对照技术或药品描述、证据基础分析、成本测算等内容，NICE组织选题专家根据证据缺口等判断是否将主题纳入评估范畴，并最终形成正式的主题报告。3）证据评估：评估临床证据评估和经济性评估之间的关联性，形成评估报告，证据的充分性由证据评估委员会负责；NICE主要使用增量成本效果比（ICER）和每质量调整生命年（QALY）对药物经济学进行评估。4）结果形成：收集各方代表意见并形成评估报告，报告通过论证后递交NICE，NICE签发评估结果^[5]。

NICE的现行制度中增加了公众参与制度（PPI）。公众参与HTA对于确保决策民主、透明、公平至关重要。这一过程通过融入社会各界的声音，而不仅仅是专业人士或决策者们的意见，从而提高决策的质量。此外，公众参与可以提供实用信息，确保决策符合社会的广泛需求；同时提高了决策的透明度，减少利益相关的影响。通过提高公众参与度最大限度地有机融合专业知识与非专业知识，突出HTA“合作共治”“以患者为中心”的新理念。总体而言，公众参与HTA是推动公正、实际效果和可接受性的关键因素，有助于建立更加开放和民主的医疗决策过程^[6]。

NICE在评估新药是否应纳入国家医保目录时，通过比较其与NHS现有药品的疗效及成本效益比，以判断新药是否提供更高的性价比。该机构采用的药品价值评估框架（NICE-VAF）综合了科学与社会两个层面的价值。在科学价值方面，NICE结合临床和经济学证据来评估药品的临床效益。同时，考虑到医学伦理、公众偏好以及社会经济状况等因素，将疾病的影响和社会效益纳入社会价值的考量中。这一评估旨在将药物的科学价值与社会价值相结合，以得出更为真实的药品价值评估。

1.2 加拿大

加拿大的HTA机构包含自国家级-省级机构-机构的多层级体系，由高层级向低层级逐层指导完成HTA工作，低层级向高层级为政策决定者提供证据支持。加拿大药物和卫生技术局（CADTH）是唯一的国家级非营利HTA机构，主要提供包括药品、医疗器械设备及程序的技术评估^[7]，制作HTA指南、协调外部或省级机构之间合作、传播HTA结果等。省级HTA机构例如多伦多卫生经济与技术评估协作组织、魁北克省国家卓越和社会服务机构等主要职能为卫生部门和政策制定者提供证据支持。机构等级HTA机构则对省（地区）提供支持。加拿大HTA评估决策流程主要由议题设定、HTA小组专业评估、专家委员会审议及推荐三部分组成。CADTH模式强调评估过程的公开性、透明性，同时建立了HTA报告数据库平台避免重复评估来提升评审的效率。CADTH模式还鼓励不同的利益相关主体参与评估与查询以保证评审过程的公平性^[8]。

1.3 瑞典

瑞典卫生技术评估委员会（SBU）是第一个国家级HTA机构，1987年设立并由政府派遣人员管理。然而SBU评估的是大多数民众关心的如肥胖、高血压等疾病^[9]而非药物。药物评估工作由卫生与社会福利部的药品福利管理局（TLV）负责，药品的定价和报销由TLV与省议会共同商定。SBU评估健康问题的流程首先由专家组进行主题遴选，采用定性与定量相结合的方法系统收集、整理文献确定项目PICO，选取GRADE方法和核心结果集对形成的证据进行质量评级；其次新技术是否准入医保目录不是由HTA结果单一决定，SBU参考多因素影响（当时政策、价值观等）与评估结果结合共同判定。同时允许利益相关者对结果提出上诉，以确保HTA结果的公平性、公开性。纳入医保目录的药品评估流程首先由企业向TLV提交申请（须包含临床证据、经济学评估、药品报价），TLV遵循《药品福利法案》的标准对药品开展12周的评估，符合法案则可准入药品目录，反之药企可通过重新提交证据再次申请^[10]。

1.4 德国

德国拥有三个主要的卫生技术评估（HTA）机构，为德国医学文献与信息研究所（DIMDI）、卫生保健质量和效率研究院（IQWiG）以及联邦联合委员会（G-BA）。DIMDI下属的卫生技术评估局（DAHTA）负责建立一个包含众多HTA机构报告的信息数据库。2020年，为了推进医疗保健系统的数字化进程，DIMDI的相关职能被整合入德国联邦药品和医疗器械管理局（BfArM）。G-BA的核心职责是组织或委托HTA，并依据评估结果、利益相关方的意见以及其他证据制定卫生政策决策。IQWiG的主要职责是为G-BA提供决策支持，这包括开展HTA工作和编写独立的循证报告，内容覆盖药品、卫生技术、疾病临床路径和循证实践指南等多个领域。

IQWiG在其药品价值评估框架中，重点关注临床效益和卫生经济两个维度。评估过程首先对药品附加效益的定性分析，即比较药品与其他干预措施的效益差异。一旦定性评估显示出足够的可靠性，评估将进入定量阶段，对附加效益进行数值化衡量，并将定性与定量结果综合以形成最终评估。

在定性评估阶段，IQWiG对收集到的证据，如随机对照试验、研究数量和异质性等，进行详尽的可行性分析。定量评估则涉及对各种结局事件的附加效益进行量化，结局事件包括死亡、严重症状及不良反应、健康相关生命质量以及非严重症状和不良反应。量化的结果分为6个级别：重大、可观、微量、难以量化，以及正面评价和负面评价。

通过计算效益（如QALY、DALY等）和成本（包括直接成本、间接成本、转移支付成本、无形成本等），IQWiG构建了一个效率边界框架，该框架以净成本为横坐标，健康产出为纵坐标。利用效率边界图，可以评估干预措施的性价比。这样的评估结果对于药品价格谈判具有重要的参考价值。

2 亚洲五国卫生技术评估现状

过去的20年里，HTA被优先用于亚洲各国的卫生政策的制定^[11-12]，尤其在发展中国家得到了广泛的采用和应用^[13]。2011年亚太卫生技术评估网络（HTAsia Link）成立，包括日本、韩国、泰国、新加坡、中国等17个成员国或地区的34个HTA组织，目的是优化和分享各地区HTA机构之间的资源，减少重复品种评估^[14]。

2.1 日本

20世纪末期以来日本经济增长缓慢，人口负增长加上高预期寿命，慢性病人口和昂贵药物的使用增加，医疗保健支出占比逐年升高，使医疗保健系统承受了巨大的压力。为了挽救卫生服务危机，1985年日本成立了卫生医疗技术评估协会帮助政府提供卫生决策服务，但早期的HTA发展收效甚微，因其只用于循证临床实践指南的制定，并没有在卫生决策中发挥作用。1985—2004年之间日本相继成立了6个HTA机构^[15]，其职能分工各有不同：1996年日本为了推动科技成果转化和提高医疗服务效率，成立了卫生技术评估应用咨询委员会；1998年为了检验循证医学和HTA的应用效果成立日本卫生技术评估推广咨询委员会；2001年成立卫生保健技术信息传播支助咨询委员会为医疗专业人士提供临床决策信息；2004年成立临床指南信息数据库和信息平台；同年日本政府将主管药品与医疗器械的3个分散职能机构整合成立日本药品和医疗器械机构（PMDA），PMDA组织架构清晰，分管部门划分精细以保证评估的客观与公正。其主要职责有批准和监管药品，审批新药、生物制品和医疗器械的上市许可，并监督其生产、销售和使用过程，以确保产品的质量、安全性和有效性；审查和监督医药品和医疗器械的临床试验，以确保试验符合伦理和法规要求，并评估试验结果；监测医药品和医疗器械的安全性，收集和评估与其使用相关的不良事件信息，并采取必要的措施来保护公众的健康；参与制定药品和医疗器械监管政策，并发布相关的指南和规定，以指导行业和医疗保健专业人员的实践。PMDA的成立标志着日本的HTA开始规范化发展^[16]。

与其他发达国家将药品定价和报销纳入HTA相比，日本HTA对药品报销和定价谈判的影响并不重视。2012年日本厚生劳动省（MHLW）在中央社会保险医疗理事会（Chuikyo）设立了成本-效果评估特别委员会（CEA）推进卫生技术评估，以应对人口老龄化和高价值治疗方法带来的医疗支出增加。2015年12月，MHLW宣布对药品定价改革进行为期2年试点计划，审查2018年定价药品开展HTA成本效益评估所需的数据的内容和质量，为价格制定提供决策依据。2018年日本药物定价改革开始后，卫生技术评估关注点在主要集中在药物成本效果分析。

2.2 韩国

韩国属于亚洲开展HTA较早的国家^[17]，在早期阶段，健康保险审查和评估局（HIRA）主导韩国HTA工作，负责评估医疗服务质量和审查保险申请。除这两项主要任务外，HIRA还参与政府的卫生决策。为了抑制医疗支出，韩国成为第一个正式实施HTA以告知报销决定的亚洲国家，并于2006年引入了肯定列表制度（PLS），其中包括正式的新药HTA程序^[18]。韩国早期的HTA并非真实意义上的HTA，为促进国家医疗资源高质量利用和提高卫生决策的科学性，2008年韩国成立了国家循证医疗合作局（NECA）^[19]，成立NECA之前，HIRA主要负责卫生技术评估工作。NECA成立之后主要负责评估新的或现有技术的相对有效性和成本有效性，并将结果进行公开^[20]，而卫生经济性评估仍然由HIRA负责。

2.3 泰国

泰国HTA相关工作评估由卫生部下属的卫生干预和技术评估项目中心（HITAP）负责，该非营利性组织成立于2007年，主要任务是利用国际公认的研究方法建立相应的体制和机制，以确保卫生技术的最佳选择，保证结果的公平与透明^[21]。为了确保高水平的经济评估和推动研究框架的标准化，泰国在借鉴发达国家HTA指南的基础上，由HITAP牵头各地专家起草了HTA方法学指南。为确保HTA研究步骤的规范性，同时为提高HTA研究的质量，泰国建立了HTA研究数据库和标准成本清单，该数据库纳入了与经济评估相关的HTA研究。为解决公共机构资源紧缺的问题，在基药遴选中采用专家遴选和HTA结果相结合的方式。同时，为了提高公正性和资源分配效率，促进基本药物目录的科学遴选和药物的合理使用，在进行HTA研究时明确设立优先级，以确保将有限的评估资源优先分配给高优先级的药品。

2.4 新加坡

20世纪90年代以前，新加坡没有正式的HTA活动，卫生部依靠个别专家或专家委员会为其提供专业意见。20世纪80年代末和90年代初是国家医疗系统组织变革的时期，这是公共部门医院和机构重组的时代，卫生部和公共部门医院正在调整变化的组织间动态。此外，自1965年独立以来，该国经济的快速增长促进了公共和私营卫生保健部门的发展。1995年，新加坡的卫生部通过评估卫生技术的成本-效益、风险、临床疗效为新加坡卫生服务的管理和规划提供决策信息。随后，2001年成立了药物经济学和药物利用单位（PEDU）为药物咨询委员会（DAC）提供药物补贴建议的证据^[22]。为了确保新加坡卫生保健系统的长期可持续性，其卫生部于2015年8月成立了医疗有效性机构（ACE），作为新加坡的HTA机构，以巩固和进一步扩大HTA能力，以推动临床有效和具有成本效益的患者护理的更好决策。

2.5 中国

中国于上世纪80年代引入HTA概念，包括中国人民大学、华西医科大学、复旦大学、南通大学等多个大学成立了相应的研究中心并开展相关研究^[23]。在中国，HTA的发展经历了最初的概念方法研究和国外经验介绍阶段，逐步演变至如今在医保药品目录调整、药品和耗材谈判等方面发挥作用阶段，其重要性得到了社会各界的认可^[24]。为推动中国卫生经济技术的发展，2018年国家卫生健康委员会成立了国家药物和卫生技术综合评估中心，负责组织开展药物和卫生技术评估项目，推动我国HTA工作发展。

3 对中医药领域HTA体系建设的启示 3.1 中医药应用HTA现状及挑战

中医药是中华民族的瑰宝，自党的十八大以来，国家陆续颁布了多项振兴中医药的政策，各级部门对中医药事业的支持达到了前所未有的程度。在新冠疫情防控中，中医药发挥了关键作用，取得了重大战略成果，展现出其在历史性发展战略机遇期的重要性^[25]。中国人口老龄化和慢性病患者数量的逐年增加，医疗保健的需求日益上升。国内HTA研究主要集中在药品、医疗设备以及卫生政策等方向，缺乏专门针对中医药HTA的机构和专业人才，因此中国在中医药HTA领域一直处于初步发展阶段，至今仍未建立起符合中医药特色的评估体系。开展HTA，进行循证研究，明确定义优先领域，辨认出成本效果最为显著的干预措施成为应对当下医疗保健需求提高的最佳措施。随着HTA研究的深入进行，其研究方法和体系也逐渐清晰。近两年HTA作为决策的重要依据，在医保目录的遴选及适宜技术的选择中应用广泛^[26-27]。目前应用HTA评估中医药文献较少，2002年华西医院李静教授最早提出中医药卫生技术评估^[28]。近年来关于中医药应用HTA的文章逐渐增多，主要为快速HTA或者mini-HTA^[29-32]。中医药应用HTA领域可划分为两类：1）药品类，包括中药材、中药饮片、颗粒剂、中药制剂及中成药等。2）中医药适宜技术类，包括针刺法、灸法、外治法等。国内中医药领域已经成功开展了诸多HTA研究案例，提供了宝贵的经验和方法论指导，为探索符合中医药卫生技术特点的评估方法奠定了坚实基础。国内HTA研究主要集中在药品、医疗设备以及卫生政策等方向，缺乏专门针对中医药HTA的机构和专业人才，因此，中国在中医药HTA领域一直处于初步发展阶段，进展较为缓慢，至今仍未建立起符合中医药特色的评估体系。

3.2 中医药HTA体系建设的启示

各国在卫生技术评估体系的发展上积累的经验，为中国中医药HTA体系的构建提供了重要的借鉴。通过参考国际实践，结合中国在HTA建设过程中遇到的挑战以及吸取国际经验，可以得到以下启示：

3.2.1 加强中医药卫生技术评估机构和队伍建设

借鉴加拿大机构管理制度，国家级机构起领导作用，建立自上而下的管理制度、形成示范效应。国家可以牵头遴选实施一批技术可靠、适宜性强、可参考性强的项目，为政府和业内提供范本，同时也为公众识别出最具成本效益的中药及中医药适宜技术。

3.2.2 培养中医药界的HTA人才

中医药疗法在传统医学中有其独特之处，需要中医专业人才能够全面评估其治疗效果、安全性和经济性，结合实证证据，为中医药疗法提供科学客观的评估。中西医结合是当前医学发展的趋势，培养中医药界的HTA人才有助于推动不同医学体系之间的协同合作，促进中西医学的整合发展，为患者提供更全面的医疗服务。培养中医药界的HTA专业人才有助于提高中医药在国际医学界的认可度，促进国际合作与交流。

3.2.3 加强机构之间合作

与国内较早开展HTA的机构协作，善于利用各界技术力量开展卫生评估及政策转化工作。通过培训等方式交流各地经验与做法，对可复制、可推广的经验和模式及时总结推广。建立外部专家库（包括临床专家、患者代表、企业代表等），构建政府、专业机构、学术团体、企业和公众等多方参与的评价机制，提高评价的科学化、社会化和国际化水平。

3.2.4 提高公众参与度

将患者偏好理念贯穿评估始终。患者既是HTA结果的受益者，又是风险直接承担者，多个研究表明，在现有证据不充分或存在多种不同替代方案治疗时，将患者偏好整合到评估流程中有重大意义^[33]。

3.2.5 搭建数据平台

搭建具有中医药特色的卫生技术评估成果平台，积极推动成果开放共享，以便于科研人员、医疗专业人士及广大公众能够及时获取到最新的科技成果及其知识产权信息，保证科技成果的快速传播与有效利用。